La teràpia gènica aconsegueix retornar l’audició a ratolins sords

noticies_sordera

Cèl·lules sensorials de la cóclea d’un ratolí tractades amb teràpia gènica per TMC1

S’estima que aproximadament 360 milions de persones (5% de la població) té pèrdua auditiva discapacitant. Gran part d’aquesta població té una mutació genètica que li causa aquesta pèrduta d’audició, i s’han identificat 70 gens diferents que podem causar-la.

En aquest estudi amb teràpia gènica, investigadors de la Harvard Medical School s’han centrat en el gen TMC1, que és la causa de sordera genètica en un 6-8% dels casos. Fa dos anys es va descobrir quina era la funció d’aquest gen: codifica per un canal que es troba a les cèl·lules sensorials de l’oïda interna, que faciliten la transformació de la vibració del so en impulsos elèctrics, els quals viatgen a través dels nervis fins al cervell, i llavors percebem el so.

Per a la investigació publicada al Science Translational Medicine, els investigadors van crear dos grups de ratolins, uns que no tinguéssin el gen TMC1, simulant l’herència recessiva que provoca una pèrdua d’audició a l’infància, i un altre grup que tingués una mutació puntual al gen TMC1, que simularia la versió menys comú de sordera d’aquest gen, que comença a l’adolescència.

Un cop van tenir els dos grups de ratolins sords, van utilitzar virus adenoassociats tipus 1, que s’utilitzen en teràpia gènica i que són inocus. Dins del virus transportaven ADN amb una còpia gen TMC1 i un promotor gràcies al qual, el gen TMC1 només s’expressaria en cèl·lules de la oïda interna.

Després de la infecció amb virus, els ratolins van recuperar la oïda, ja que es va observar per una banda que les cèl·lules sensorials tornaven a respondre davant de sons, i que a més a més, s’exposava els ratolins a diferents sorolls i aquests reaccionaven.

En el cas del gen TMC1 mutat puntualment, tot i que les cèl·lules sensorials van tornar a activar-se, la resposta comportamental no va ser òptima, i cal seguir investigant en aquesta línia.

Per altra banda, tot i que de moment aquesta teràpia encara no està preparada per començar assajos clínics amb humans, els investigadors són optimistes i creuen que amb el temps sí que es podria utilitzar com a teràpia per a curar la sordesa.

Font de la informació i de la imatge: http://stm.sciencemag.org/content/7/295/295ra108

Anuncios

Responder

Introduce tus datos o haz clic en un icono para iniciar sesión:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión / Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión / Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión / Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión / Cambiar )

Conectando a %s